Blueprint pharmaceuticals宣布批准AYVAKYT治疗欧洲ISM患者

　　Blueprint医药公司?今天宣布，欧盟委员会已批准AYVAKYT?(avapritinib)?用于治疗在对症治疗中无法充分控制的中度至重度无性全身肥大细胞增多症(ISM)成人患者。AYVAKYT?是欧洲第一个也是唯一被批准的治疗ISM患者的药物。

　　系统性肥大细胞增多症(SM)是一种罕见的血液系统疾病，可导致一系列衰弱症状，并对患者的生活质量产生重大影响。大多数SM患者患有ISM，在欧盟大约有40,000人患有ISM。AYVAKYT旨在有效和选择性地靶向KIT D816V，这是该疾病的主要潜在驱动因素。

　　亚琛工业大学医院血液学/肿瘤学部副主任Jens Panse医学博士说:“惰性全身性肥大细胞增多症的特征是跨多个器官系统的显著症状负担，这可能深刻影响患者进行日常生活活动的能力。”“AYVAKYT是首个获批用于ISM患者的药物，是一项重要的治疗突破，也是唯一一种选择性靶向该疾病主要遗传驱动因素的治疗方法。在PIonEER试验中，AYVAKYT在所有测量的ISM症状中显示出统计学上显著和持久的临床益处，并具有良好的耐受性安全性。基于这些改变实践的数据，AYVAKYT有可能推进广泛的ISM患者的治疗。”

　　批准是在人用医药产品委员会(CHMP)的积极意见之后，欧盟委员会的这一决定是基于双盲、安慰剂对照的PIonEER试验的数据，这是ISM有史以来进行的最大的研究。与安慰剂相比，AYVAKYT在主要和所有关键次要终点(包括总体症状和肥大细胞负荷测量)均显示出具有临床意义的改善。AYVAKYT耐受性良好，具有良好的安全性，大多数不良事件(ae)报告为轻度(1级)。最常见的ae是潮红、水肿、血碱性磷酸盐升高和失眠。

　　意大利乳房增生协会(ASIMAS) ODV主席Patrizia Marcis说:“许多患有惰性全身性肥大细胞增多症的人面临着不可预测的严重症状，这严重影响了他们的工作能力或与家人、朋友和社区共度美好时光的能力。”“今天的批准为ISM社区带来了新的希望，我们很自豪能与临床研究人员、患者和Blueprint Medicines等公司合作，为所有患有这种疾病的人提供更好的护理。”

　　在欧洲，Blueprint pharmaceuticals计划在德国启动其首次商业发布，然后根据当地医疗保健技术评估和报销流程时间表进入其他市场。