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医学上的突破,革命性的治疗疾病的新方法可以减少对药物的需求

综合杂谈 2025年01月25日 11:51 69 admin

  

  三名英国患者接受了治疗红斑狼疮的“突破性”疗法,这可能使他们不再需要终身服用药物。

  到目前为止,CAR - t细胞疗法仅用于癌症患者。

  但专家认为,它可以治疗其他疾病,包括可能致命的狼疮和多发性硬化症。狼疮是人体免疫系统攻击自身组织和器官的疾病。

  它对细胞进行基因改造,使免疫系统能够识别并攻击那些成为问题的细胞。

  由伦敦大学学院医院NHS基金会信托基金和伦敦大学学院领导的一项NHS临床试验,已经对三名患有最严重狼疮的患者进行了CAR - T治疗。狼疮会损害心脏、肺、大脑和肾脏。

  早期迹象表明,这种疗法只需一次,就可能“彻底改变”治疗方法。

  在德国,一年多前接受治疗的患者仍处于缓解期,不需要药物。

  第一个英国患者,32岁的凯瑟琳,于7月在曼彻斯特皇家医院的国家健康与护理研究所接受了治疗。另外两人在UCLH也有过。

  50岁的Katie Tinkler是三个孩子的妈妈,她患有狼疮已经30年了。

  她说:“如果成功了,这将改变人生。我的梦想是摆脱狼疮……那将是非凡的。

  “我已经用了30年了,它每时每刻都在受到内部攻击。”

  狼疮的程度从轻微到严重。症状包括关节疼痛、疲劳和主要器官发炎。

  人们必须终生服用从布洛芬到类固醇片剂和注射剂,或其他免疫抑制剂或生物药物。

  英国约有69000人患有狼疮,其中大部分是女性。来自曼彻斯特的凯瑟琳因为这种疾病不得不辞去她在银行的工作。

  她说:“试验结束回家的路上,我流下了幸福的泪水,想着我有机会每天早上醒来时不再痛苦,可以和女儿一起玩耍,想象自己过着正常的生活。”感觉太棒了。”

  几周后,她说自己精力更充沛了,关节不再肿胀,“对未来充满希望”。CAR - t细胞疗法将对患者进行15年的随访,但医生希望它能纠正红斑狼疮的潜在缺陷,并有可能治愈那些最严重的红斑狼疮。

  曼彻斯特皇家医院风湿病专家顾问兼研究负责人本·帕克教授说:“我们很高兴成为英国第一个进行这项奇妙研究的人。这一突破性的新疗法标志着我们研究的一个重要里程碑。”

  UCLH的Maria Leandro博士说:“我们已经看到了CAR - T的有效性,特别是在血癌方面,希望我们能在自身免疫性疾病上复制这种效果,首先是狼疮。”

  这项临床试验由伦敦的生物技术公司Autolus赞助。

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